欧盟批准西方首个基因治疗药物Glybera

许愿草

       欧盟委员会已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自荷兰生物技术公司uniQure。UniQure公司正式成立于今年4月份，实际上Glybera并非UliQure自己研发，而是由其收购的上市公司Amsterdam Molecular 制药公司研发。AMT制药公司以前曾提交了关于Glybera药物上市申请，但是遭到药监局的拒绝，加上公司的运营出现了资金严重短缺的难题，因而被UniQure收购。Glybera得到欧盟委员会的批准标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
       Glybera将于2013年夏天上市，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。脂蛋白脂酶缺乏病症十分罕见，每百万人中约有一到两例患者。患有脂蛋白脂酶缺乏症之后，患者体内的血液无法承受任何脂肪颗粒，而且这类患者在饮食方面禁食正常餐饮，因为患者容易出现各种急性胰腺癌病症。
       Glybera的面世并不容易，获得批准难度大，因为UniQure公司在对该药物的临床试验中，仅仅邀请到27名患者参与试验，这主要是因为该种病症的特殊性，因此欧洲药物管理局在批准该药物的上市申请过程中极为犹豫。不过最终在今年7月份获得欧洲药物管理局的推荐。
       Glybera的价格非常昂贵。预计每名患者的花费将高达125万欧元（约合160万美元），该药将创造昂贵现代医药的新纪录。在某些市场，UniQure公司可能会按5年分期收费。但uniQure公司CEO Joern Aldag称，该药的高昂价格是合理的，因为基因治疗恢复了自然的身体机能，而不仅仅是短期修复。
       “相对于传统的蛋白替代策略，基因疗法能够提供更高的利益，这就是为什么我们认为我们应该得到公平且充分的补偿，”Aldag周五接受电话采访时说道。
      Joern Aldag称，一些国家倾向于治疗时一次性付清的做法，而其他一些国家则倾向于年金制度（annuity system），年金制可能会涉及连续5年每年收费25万欧元，这种收费制度，将把Glybera置于与其他罕见病昂贵酶替代疗法相类似的价格范围内，如辉瑞旗下Genzyme单元的戈谢病酶替代疗法（ERT）Cerezyme。
       目前UniQure也正在准备向美国、加拿大及其他市场提交Glybera的监管文件。

中国的基因治疗药物
       实际上Glybera并不是世界上第一个基因治疗药物，中国在这方面要走的更早。2003年，中国深圳的赛百诺生物技术公司(Shenzhen SiBiono GeneTech)研发了用于治疗头颈部肿瘤的基因疗法药物——今又生（重组人p53腺病毒注射液）。不过尽管今又生为中国在先进的基因治疗领域赢得了第一的荣誉，但是关于它的争议也很多。(来源生物探索)