首款罕见肌无力综合征疗法获批上市

经济观察网 记者 韩静11月29日，美国FDA宣布，批准催化剂制药公司（Catalyst Pharmaceuticals）的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天内再度刷新纪录，将年度批准的新药数目提高到55。

LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（neuromuscular junction），这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力，如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命。LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关，他们在癌症患者中更常出现，例如小细胞肺癌患者。在癌症患者中，LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生。据估计，目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例。

Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。

本次批准是基于Firdapse在两项包含64名成人患者的3期临床试验中的表现。接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善。与安慰剂组相比，患者肌无力和疲惫症状显著减少。

“FDA的这一批准意味着这一罕见严重疾病的患者终于等到了一款‘first-in-class’的疗法，他们之前的治疗选择非常有限，”Catalyst公司首席医学官兼监管事务负责人Gary Ingenito博士说：“我们向参与Firdapse临床试验的患者，他们的家人和医护人员致以最高的敬意。我们也感谢从事这项研究的研究人员和临床试验人员的不懈努力，他们让这一里程碑成为可能。”

2009年，罕见病巨头拜玛林制药公司（BioMarin）将Firdapse推上了欧洲市场。2012年，Catalyst公司获得了该药物的授权。分析人士预计，Firdapse如果上市将很有可能取代现有治疗LEMS的免费疗法，而其年销售峰值将在3亿美元~9亿美元之间。这也意味着每个LEMS患者每年将要为这一疗法支付37500美元~100000美元之多。不过，公司表示，如果该药物上市，将会为有困难的患者做出折扣。

Catalyst公司预计将在2019年第一季度将这款新药带给患者，而对于何时进入中国市场，公司并未透露。

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